La Asociación Francesa de la ataxia de Friedreich renueva la ayuda de 25.000 € para validar el potencial terapéutico del calcitriol para tratar esta enfermedad rara

La Asociación Francesa de la Ataxia de Friedreich ha renovado la ayuda de 25.000 € al Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo del Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida) y la Universitat de Lleida (UdL) para validar el potencial terapéutico del calcitriol, la forma activa de la vitamina D, para tratar esta enfermedad. "La entidad ha decidido continuar con la colaboración por los adelantos de la investigación realizada en Lleida, a pesar de las dificultades de trabajar en el laboratorio durante el confinamiento y la nueva normalidad" ha explicado el investigador principal de este proyecto, Fabien Delaspre.

La ataxia de Friedreich es una enfermedad rara neurodegenerativa, causada por niveles bajos, pero no nulos de frataxina, una proteína mitocondrial. La enfermedad se caracteriza por una destrucción de ciertas células nerviosas de la médula espinal, del cerebelo y de los nervios que controlan los movimientos musculares en los brazos y las piernas.

El Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo del IRBLleida, liderado por los profesores de la Universitat de Lleida Joaquim Ros i Jordi Tamarit, lleva a cabo esta investigación titulada Effect of Calcitriol in a new mouse model for FA with point mutation I151F'. La investigación estudia los efectos en un modelo de ratón de un nuevo tratamiento ―que consiste en la administración de calcitriol, puesto que previamente se ha observado que este compuesto tiene efectos positivos en las neuronas y los cardiomiocitos deficientes en frataxina.

La ataxia de Friedreich normalmente aparece entre los cinco y los quince años, y a menudo va acompañada de afecciones cardíacas y diabetes. "Estos síntomas son muy difíciles de reproducir en ratones, dado que ninguno de los modelos en ratones desarrollados hasta ahora no han podido reproducir satisfactoriamente las principales características de la enfermedad. Esto representa una dificultad adicional para el desarrollo de medicamentos, puesto que estos se tienen que probar en animales antes de poder ser utilizados en humanos", ha explicado el investigador del grupo, Fabien Delaspre. Por eso, este proyecto incluye el uso de un modelo de ratón adaptado a ensayos preclínicos.

El IRBLleida pertenece a la Institución de los Centros de Investigación de Cataluña (iCERCA), que se organiza según un modelo de buen gobierno y de funcionamiento que permite asegurar la eficiencia, la flexibilidad de gestión, la captación y promoción del talento, la planificación estratégica y la capacidad ejecutiva de los centros de investigación de Cataluña.