Luz verde a un ensayo clínico con calcitriol para validar su potencial terapéutico para tratar la Ataxia de Friedreich

Un ensayo clínico podría validar el uso del calcitriol, la forma activa de la vitamina D, para tratar la Ataxia de Friedreich, tal como propone el grupo de investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo del Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida) y la Universidad de Lleida (UdL). Su investigación es la base de este ensayo que realizarán la Unidad de Ataxias del Hospital Josep Trueta de Girona y del Hospital Santa Caterina del Parc Hospitalari Martí i Julià de Salt conjuntamente con el Instituto de Investigación Biomédica de Girona (IDIBGI).

El Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo ha validado el uso del calcitriol para aumentar la producción de frataxina, en una investigación previa que se ha publicado en la revista Biochemical Journal este 2021. La ataxia de Friedreich es una enfermedad rara neurodegenerativa, causada por niveles bajos, pero no nulos de frataxina, una proteína mitocondrial. La enfermedad se caracteriza por una destrucción de ciertas células nerviosas de la médula espinal, del cerebelo y de los nervios que controlan los movimientos musculares en los brazos y las piernas. Normalmente aparece entre los cinco y los quince años, y a menudo va acompañada de afecciones cardíacas y diabetes.

Este ensayo ha visto la luz gracias a una iniciativa conjunta pel Grupo Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu del IRBLleida y la UdL, el Grupo de Investigación de Neurodegeneración y Neuroinflamación del Instituto de Investigación Biomédica de Girona (IDIBGI), el Hospital Santa Caterina del Parc Hospitalari Martí i Julià de Salt y el Hospital Universitari Dr. Josep Trueta de Girona.

El ensayo se desarrollará, a partir del mes de septiembre para facilitar que todas las personas participantes estén vacunadas contra la COVID-19, en el Hospital Santa Caterina de Salt. Durará 12 meses durante los cuales las persones participantes seguirán el tratamiento con calcitriol y se visitarán en el centro, para hacer seguimientos y controles, un total de 6 ocasiones. Las persones participantes tendrán que estar diagnosticadas con esta enfermedad, tener entre 16 y 65 años y mantener la capacidad para andar. El ensayo clínico, que ha sido financiado con una "Ayuda a la Investigación de la Federación de Ataxias de España (FEDAES)", ha empezado a reclutar pacientes que quieran participar en esta prueba, en la que ya han mostrado interés persones de todo el Estado español y también de Alemania, Irlanda y Bélgica.

El Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo del IRBLleida, liderado por los profesores de la UdL, Joaquim Ros y Jordi Tamarit, monitorizará los parámetros bioquímicos de los pacientes en tratamiento. Este grupo cuenta con una amplia experiencia en este ámbito de investigación y ya en 2017 recibió financiación internacional del Rare Genomics Institute para la creación de un nuevo modelo de ratón de ataxia de Friedreich, utilizando una innovadora estrategia basada en la introducción de una mutación puntual en el gen de la frataxina que causa la inestabilidad de esta proteína.

Por su parte, en los hospitales de Girona Trueta y Santa Caterina, la neuróloga Berta Alemany y el neurólogo y actual investigador del IDIBGI, David Genís, harán el seguimiento clínico de los participantes en el ensayo clínico para valorar si se evidencia algún cambio en los síntomas neurológicos de la enfermedad y para confirmar la seguridad del tratamiento. El Grupo de Investigación de Neurodegeneració y Neuroinflamació aportará la parte logística de extracción de analítica, realización de electrocardiogramas, procesamiento de las muestras para ser enviadas en Lleida y apoyo en la logística del ensayo clínico.

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Texto: Comunicación y Prensa IRBLleida